“先试先行”临床急需用药引进北京 政策惠及胶质瘤患者
发布时间：2025-05-19
信息来源：北京日报
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发布时间：2025-05-19
信息来源：北京日报
2025年5月13日，来自外地的一位二级少突胶质细胞瘤患者在北京天坛医院“脑胶质瘤前沿创新治疗联合门诊”接受了全球首款IDH1/IDH2双靶点抑制剂的治疗。据悉，这是北京天坛医院首次依托“先行先试”政策引进创新靶向药物，旨在满足特定临床急需用药需求，缩短患者用药等候时间，并让患者同步享受医疗科技的新成果。
为满足患者对境外已上市、国内尚未注册的临床急需进口药械使用需求，多部门于2024年9月联合制定《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，开通审批“绿色通道”，通过优化进口药械审批流程大幅压缩国际创新药物引入周期，不仅解决了患者的燃眉之急，更通过豁免部分注册要求、简化多部门协作机制，为罕见病和重大疾病治疗探索出了可复制的管理模式。
脑胶质瘤是颅内常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的问题。值得注意的是，少突胶质及星形细胞瘤患者中位发病年龄在40岁左右，他们正值壮年，既是家庭的“顶梁柱”又是职场的“中坚力量”，但是患者术后大多存在不同程度的生理功能和社会心理方面的障碍，比如记忆缺陷、运动障碍、失语、焦虑和抑郁等，不但限制了患者日常活动和社会参与度，而且影响了患者及其家人的生活质量。正如此次来到北京天坛医院就诊的外地患者，2018年被诊断为二级少突胶质细胞瘤，由于肿瘤位于运动区附近，担心手术后可能导致偏瘫、放疗影响认知功能，患者转而寻求靶向药物治疗。
中国工程院院士、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛表示：“随着医学技术不断进步，胶质瘤的治疗正在进入靶向治疗、免疫治疗的精准治疗新阶段。尤其是对于低级别胶质瘤患者，靶向治疗有望成为首选治疗方式，以尽可能减少传统治疗模式对患者身体或神经认知功能产生的长期副作用。与此同时，我们将持续依托脑胶质瘤前沿创新治疗联合门诊，通过多学科联动、应用多种前沿新技术，为患者构建更高效、更安全的综合治疗体系，帮助患者实现更长生存期和更高生活质量。”
依托相关部门的创新之举，2024年8月已在境外上市治疗携带IDH1和IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的全球首款靶向药物通过“绿色通道”进入北京天坛医院惠及患者。首都医科大学附属北京天坛医院药学部主任赵志刚表示：“在‘先行先试’政策支持下，药剂科联合神经外科、医务处等多部门建立协作机制，严格遵循国家临床急需用药标准，通过多方协作保障了药物从引进到临床使用的无缝衔接，让临床急需患者及时获得国际前沿治疗，践行政策惠及临床的初衷。”
此次创新靶向药物依托“先试先行”政策落地北京天坛医院具有深远意义，这不仅是深化医疗改革、优化药品审评审批制度的重要实践，而且将“临床急需”与“患者可及性”深度绑定，通过简化审批流程、豁免部分注册要求，使创新疗法快速惠及患者，体现了国家对重大疾病患者生命权的优先保障。此外，北京天坛医院作为政策落地的标杆单位，通过多部门协作机制，为探索罕见病和临床急需用药管理模式提供了可复制的经验，这不仅是医疗资源的优化配置，在此次诊疗中更是“以患者为中心”的医疗治理理念的具象化，对助力推动全国医疗体系改革具有示范意义。
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