首款国产渐冻症药明年有望上市
发布时间：2026-07-28
信息来源：北京日报
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信息来源：北京日报
2027年，“比癌症更残酷的绝症”——渐冻症治疗药物有望上市。近日，北京天坛医院发布消息，该院团队在国际权威学术期刊《自然·医学》上发表了国产渐冻症基因靶向药的首批临床数据。这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。目前，药物已完成二期临床试验。
目前，绝大多数渐冻症患者确诊后生存期仅有3到5年。天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙坦言，更令患者绝望的是，几乎无药可用。目前，我国仅有的两款渐冻症药物均为进口，且作用仅限于延缓疾病进展，无法逆转或阻止病情发展。
天坛医院参与研发的新药有望为约10%的渐冻症患者“解冻”。药物瞄准了这些患者身上携带的SOD1基因突变——会不断产生坏蛋白，导致运动神经元死亡。治疗方法可以被简单地形容为，用药物“封印”住SOD1基因，从根源上掐断致病链条。
此次研究成果的发布，标志着药物的首批临床数据获得国际权威认可：首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低了56%至69%，血液中的神经损伤“警报信号”降低了一半多，病情被按下了“暂停键”。
还有一些更直观的变化。比如，两位患者脚指头一度完全不能动，用药后恢复了活动。“这在以前是想都不敢想的。”王伊龙说，临床试验自2023年8月启动，6位患者目前全部存活。其中一位年轻女患者，至今身体状况基本维持在接受第一次用药时的状态，病情没有再加重。“越早用药，患者就越有可能不发病，或者一直维持在稳定状态。”
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