京研创新药探索癫痫治疗新路径
发布时间：2026-08-06
信息来源：北京日报
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信息来源：北京日报
“保命”还是“保功能”？对于存在明确病灶的局灶性难治性癫痫患者来说，这道曾经的必选题，未来将不再是一次两难抉择。基于化学遗传学原理治疗局灶性难治性癫痫的1类创新药GA002注射液，能为患者病灶区加装可控“开关”，在保留脑功能的前提下精准控制癫痫发作。近日，这款由北京科研团队研发的药物启动注册临床试验，研发进度领先全球，有望为长期缺乏有效治疗选择的难治性癫痫患者带来新的临床可能。
当前，我国癫痫患者总数超过1000万人，其中约三分之一的患者属于药物难以控制的重症或难治性癫痫。部分患者在诊断中，能够明确癫痫病灶所处的脑区位置。但由于缺乏有效药物，临床上目前对局灶性难治性癫痫的终极治疗手段，仍是实施手术切除或消融病灶脑区。
“总的来说就是两个字，损毁。”健达九州副总经理于涛表示，癫痫发生的原因是脑神经元过度放电，外科手术等方法虽能控制癫痫发作，但并非所有患者都能接受手术治疗，并且对脑区进行手术操作存在潜在的功能损伤风险，可能导致患者出现失明、失语、运动能力丧失等情况。
传统的药物研发思路是寻找病灶固有靶点，再通过药物递送“打击”目标。“这次，在药物开发的思路上，我们选择了一条新路径。”于涛介绍，GA002并不是直击病灶的“导弹”，而是能准确标记病灶的“斥候”。它只需一次微创手术，将能特异性抑制过度放电的元件通过递送载体安插到病灶区，再经过大约1个月的基因表达过程，患者的大脑就拥有了一个定制化“开关”。
特定的小分子药物，成为控制这个“开关”的工具。当大脑再次过度放电时，患者只需服用小分子药物，就能操控“开关”开合，实现对癫痫发作的长期、可控管理。
这款由北京脑科学与类脑研究所（简称北京脑所）所长罗敏敏团队研发、健达九州推进转化的药物，已经正式走入临床试验新阶段。目前，一期临床试验的6例受试者已经完成给药，后续二期、三期临床试验的规模将扩展至数十例受试者。
对新药的研发进度，于涛颇具信心。这份信心，源于GA002此前在研究者发起的临床研究（IIT）中取得的阶段性结果。初步数据显示，该疗法能够有效控制癫痫发作，其中3例颞叶癫痫伴海马硬化的患者给药后近1年，病情显著缓解，未观察到正常脑区功能受影响。
“GA002的研发工作2022年底启动，不到4年就进入注册临床阶段，这是相当快的速度。”于涛表示，虽然这款药物依托的化学遗传学技术，在神经科学领域已有十余年的应用历史，但还长期停留在基础科学工具阶段。研发团队通过自主创新，让GA002拥有了全新的药物形式。该药物有我国本土的原创基础研究支撑，并由国内生物医药企业转化开发，临床试验进度也在全球取得领先优势，这对我国的创新药产业意义重大。
北京脑所作为北京支持建设的新型研发机构，持续产出高质量基础研究成果；孵化企业立足市场需要，快速推进成果应用转化；顶尖医疗机构凭借成熟的临床试验运行体系，助力创新药实现探索性应用。这一产学研医深度结合的模式，已经在基因治疗、脑机接口等方向上取得多项重要进展。
GA001注射液通过一次眼内微创注射治疗视网膜色素变性致盲，在中国、美国均已获批进入临床研究，十余位接受给药的患者均有不同程度的视力改善；针对难治性神经病理性疼痛的GA008已提交临床试验申请；“北脑一号”智能脑机系统多中心临床试验持续推进，已完成近30例人体植入手术……截至目前，北京脑所已获批17项IIT研究（即研究者发起的临床研究，目的是探索更好的治疗方案），其中3项成果已获批注册临床试验，累计覆盖患者超100例。
“接下来我们还要全力以赴，争取在3年至5年内推动GA002成功上市，早日服务于有需要的患者。”于涛对下一步工作有着清晰的规划，“以它为代表，我们还希望推出更多针对难治性功能性脑病的创新药，让复杂神经精神疾病的治疗迈入精准可控的新阶段。”
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