3月15日,国家药品监督管理局(NMPA)官方网站公示,国家药监局批准科州制药申报的1类创新药妥拉美替尼(商品名:科露平®)上市,科州制药是中关村生命科学园投资基金——中关村协同创新直投基金投资的企业。
据悉,科露平®适用于含PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者,是全球首个且唯一获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤适应症的MEK抑制剂。其关键II期注册研究ORR为34.7%,在2023版CSCO黑色素瘤诊疗指南中,妥拉美替尼(HL-085)作为晚期NRAS突变黑色素瘤治疗的I级推荐。
科露平(妥拉美替尼/HL-085)是我国自主研发的一款高选择性的MEK抑制剂,可与RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的MEK1/2结合,阻断下游信号通路的传导,从而抑制肿瘤的生长。
本次获批基于一项单臂、多中心关键II期注册临床研究结果,该研究旨在评价妥拉美替尼(HL-085)治疗NRAS突变晚期黑色素瘤患者的有效性及安全性,共纳入100例受试者。
截至2023年2月19日,经独立评审委员会评估,有效性分析集中经确认的客观缓解率(ORR)为34.7%(见图1),中位无进展生存期(mPFS)为4.2个月,1年OS率为57.2%,既往接受过免疫治疗的ORR达到39.1%。
妥拉美替尼最常见的3级及以上与治疗相关不良事件包括血肌酸激酶升高、腹泻、水肿等,整体安全性可控可管理,研究过程中无受试者因研究药物导致死亡。
图1 病灶百分比变化瀑布图
在2023版CSCO黑色素瘤诊疗指南中,妥拉美替尼针对晚期黑色素瘤治疗证据等级前移:
对于晚期皮肤以及肢端黑色素瘤(无论有/无脑转移)患者,如携带NRAS突变,建议采用妥拉美替尼(HL-085)治疗,由原来的二线Ⅲ级推荐前移至Ⅰ级推荐;
对于粘膜黑色素瘤不可切除或者Ⅳ期的患者,如携带NRAS突变,建议采用妥拉美替尼(HL-085)治疗,由原来的Ⅲ级推荐前移至Ⅰ级推荐。
关于科州药业
科州药业致力于在肿瘤、自由基相关疾病等治疗领域开发创新药物。公司管线丰富,其中MEK抑制剂科露平(妥拉美替尼/HL-085)在中国已获批上市。公司所有在研项目旨在瞄准中国乃至全球尚未满足的临床需求,研发具有“Best-in-Class”潜力的国际新型原创小分子药物,以填补国内外空白。
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