您现在的位置：首页 > 科技动态 > 三城一区 > 未来科学城 > 未来动态

未来科学城企业基因治疗新药连获国际认证，将开启失明治疗新时代

发布时间：2025-10-30

信息来源：未来科学城微信公众号字体：大中小

打印

发布时间：2025-10-30

信息来源：未来科学城微信公众号

2025年10月24日，未来科学城生命谷企业健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的基因治疗药物GA001注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗由视网膜色素变性（RP）导致的晚期盲症。该资格的获得将有助于加速药物的临床试验与上市注册进程，显著缩短其上市周期。

2025年8月，新华网以《China Focus: China's gene therapy research making strides to restore sight for RP patients》为题，深度报道了未来科学城生命谷企业健达九州自主研发的GA001基因治疗药物在视网膜色素变性（RP）治疗领域取得的突破性进展。GA001注射液是健达九州自主研发的I类生物新药，2025年3月获美国FDA孤儿药认定，并获《科技日报》、新华网等权威媒体报道，展现其突出的临床价值与市场潜力。

科学突破，光遗传学打开复明新“视”界

Restore Sight for RP Patients

视网膜色素变性在全球的发病率约为1/4000，我国患者数量超四十万例。最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终导致患者完全失明。传统医学对此束手无策，而罗敏敏教授团队带来了颠覆性解决方案。

2022 年，罗教授团队发现了一种鸡源感光蛋白（cOpn5）对可见光具有极高的敏感性。基于这一发现，研究团队利用腺相关病毒载体（AAV）将表达这种感光蛋白的编码基因递送到视网膜神经节细胞，恢复视神经节细胞的感光功能，最终恢复患者视力。

与2017年美国批准的全球首款眼科基因药物Luxturna相比，GA001具有显著优势。Luxturna仅针对导致视网膜色素变性的80多种已知基因突变中的一种，仅覆盖1%至6% 的视网膜色素变性早期的患者，且单眼治疗费用高达42.5万美元。而GA001作为一种广谱性基因治疗药物，不受具体基因突变限制，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性。

GA001注射液研发历程

China's Gene Therapy Research

GA001于2024年1月24日进行首例受试者给药，已取得了令人振奋的成果：大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升。

61岁的视网膜色素变性（RP）患者赵女士在接受GA001基因治疗后，一个月内，她的光感知能力显著提升，能够分辨出门框、窗户等较大物体；到第二个月，她能看到一米范围内的较小物体，比如水果；3至6个月间，她已恢复足够的视力，能够独立生活。

2025年10月24日，GA001注射液针对RP适应症获得FTD认定，是继今年3月取得孤儿药资格（ODD）以及近期获得FDA II期临床试验许可之后，该药物的又一重要里程碑。另外，GA001注射液新药临床试验（IND）申请已于8月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。这一进展表明其临床价值与研发潜力获得了国际监管机构的认可，并将进一步增强健达九州在基因治疗领域的核心竞争力。

FTD是FDA为加速针对严重疾病且存在未满足临床需求的新药研发而设立的资格认定。获得认定的药物可在研发全周期中与FDA开展更频繁的早期沟通，及时解决研发过程中遇到的问题；在提交新药上市申请（NDA/BLA）时，还可采用滚动递交模式提交研究资料，为药物的快速获批提供多重保障。

从实验室发现到临床应用

从科学探索到患者受益

未来科学城生命谷为

GA001注射液装上"加速器"

充分彰显了中国原创力量

这款即将改变全球视网膜色素

变性治疗格局的创新药物

正在加速走向市场

为千万深陷黑暗的患者

带来重见光明的希望!