健达九州GA002注射液获CDE临床许可，引领神经基因治疗迈入精准时代
发布时间：2026-06-01
信息来源：中关村生命科学园公司微信公众号
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发布时间：2026-06-01
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近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的1类创新药GA002注射液，正式获得临床试验默示许可。该产品拟用于治疗病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫。作为全球首款基于化学遗传学的基因治疗药物，GA002顺利迈入注册临床阶段，不仅标志着健达九州在神经系统精准基因治疗领域实现重大突破，也意味着复杂神经精神疾病的治疗正式迈入精准可控的新时代。
GA002注射液是健达九州围绕重大脑疾病开展源头创新形成的核心管线之一。本项目以重组腺相关病毒（rAAV）递送系统和化学遗传学调控技术为基础，旨在通过靶向癫痫病灶区兴奋性神经元，建立精准可控的新型治疗方案，为长期缺乏有效治疗选择的难治性癫痫患者提供新的临床可能。
>>关于难治性癫痫
癫痫是一类由脑神经元异常、过度同步放电引发的慢性神经系统疾病，可表现为反复发作的抽搐、意识障碍、感觉异常或行为异常等症状。根据病灶分布不同，癫痫可呈现局灶性或广泛性发作，严重发作不仅会造成直接或间接的身体伤害，还可能伴随焦虑、抑郁、头痛等精神和神经系统并发症，显著影响患者生活质量。
据既有研究资料，癫痫在我国发病率约为7‰，患者总数约1000万人，全球患者规模约为我国的5倍。其中约30%的患者属于药物难以控制的重症或难治性癫痫。现阶段，部分癫痫可通过抗癫痫药物、饮食干预等方式控制；对于药物无法控制且病灶明确的局灶性重度癫痫，临床通常会考虑外科手术等治疗手段。然而，外科手术存在适应证受限、潜在功能损伤风险等问题，临床上仍迫切需要更加精准、长效且安全的新型治疗方案。
>>关于GA002注射液
GA002注射液是健达九州自主研发的、面向难治性癫痫的精准基因治疗新药。该药以rAAV为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体递送至癫痫病灶区的目标神经元，并通过配套小分子配体实现对异常兴奋神经元活性的选择性抑制，从而降低癫痫样异常放电。前期的研究者发起临床（IIT）数据初步显示，该疗法可以有效控制癫痫发作。
与传统抗癫痫药物主要通过全身给药发挥作用不同，GA002注射液强调“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的治疗思路：一方面，通过rAAV载体实现对病灶区靶细胞的精准递送；另一方面，通过化学遗传学受体—配体系统对异常神经元活动进行可调控抑制。该技术有望在控制癫痫发作的同时，减少非靶组织影响，降低认知功能损伤等不良反应风险。
>>关于健达九州
健达九州成立于2022年3月，位于北京市昌平区中关村生命科学园，是一家专注于神经系统疾病基因治疗解决方案的源头创新型生物医药企业。公司围绕重大脑疾病、眼科疾病及脑肿瘤等方向，依托神经科学、基因工程、病毒载体递送、功能性蛋白筛选和疾病模型评价等技术平台，持续开发具有自主知识产权的创新药物。
目前，健达九州已建立rAAV载体平台、功能性蛋白筛选平台、神经系统疾病模型开发和药物评价平台，形成多条具有差异化优势的基因治疗管线。公司研发团队长期深耕脑科学基础研究与转化医学，持续推进从原创发现、药物设计、临床前验证到临床转化的全链条创新。
未来，健达九州将以此次GA002注射液获批开展临床试验为契机，加速推进神经系统疾病基因治疗药物研发和临床转化，为难治性癫痫等重大脑疾病患者带来更多创新治疗选择
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