攻克“不可成药”靶点！炎明生物GSDMD抑制剂项目获临床试验许可
发布时间：2026-08-06
信息来源：中关村生命科学园公司微信公众号
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发布时间：2026-08-06
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8月4日，中关村生命科学园内企业炎明生物宣布，公司自主研发的全新作用机制小分子细胞焦亡抑制剂PTT-121，已获得中国国家药品监督管理局临床试验许可，即将在中国开展针对脓毒症及感染性休克的临床研究。作为全球首个获批进入临床的特异性GSDMD抑制剂，该项目的推进正式打破了GSDMD靶点“不可成药”的行业传统定论，是细胞焦亡药物开发领域的里程碑式突破。
细胞焦亡（Pyroptosis）是由Gasdermin蛋白介导的细胞程序性坏死。2015年，北京生命科学研究所邵峰团队在《自然》（Nature）发表突破性成果，首次发现GSDMD是细胞焦亡的直接执行蛋白，从分子层面重新定义了细胞焦亡的核心机制，也为众多炎症相关疾病的药物开发开辟了全新的靶点方向。作为本研究的拟定适应症，脓毒症是机体对感染反应失调导致的致命性器官功能障碍。患者病情进展极快，往往在数小时内引发全身细胞因子风暴、感染性休克及多器官衰竭，属于典型的ICU急危重症。越来越多的临床证据表明，GSDMD介导的细胞焦亡在脓毒症的发生发展中发挥了重要作用。
GSDMD为全新膜打孔蛋白，目前尚没有针对膜打孔蛋白的成药先例和可借鉴成药路径；另外，GSDMD不具有任何酶学活性，也缺乏传统的小分子结合口袋，因此行业内普遍认为是“不可成药”的靶点。炎明生物研发团队依托于邵峰实验室的世界级原创成果，基于自身独有的新药研发平台，成功开发出高特异性、高活性且可静脉滴注的GSDMD小分子抑制剂。临床前数据表明，PTT-121在多种脓毒症疾病模型中展现出良好的药效，不仅能有效抑制细胞因子风暴，还可显著降低模型动物的死亡风险。
此次全球首个特异性GSDMD抑制剂斩获临床许可，标志着由中国科学家奠定的先天免疫与细胞焦亡领域 “从0到1” 的基础科研成果，成功转化为可直接应用于ICU急危重症场景的创新疗法，有望为脓毒症的临床治疗提供全新的解决方案，填补该领域的全球临床空白。未来几年，炎明生物将全力推进这款全球首个靶向细胞焦亡通路的GSDMD抑制剂的临床开发，在脓毒症等适应症上力争完成临床II期研究与概念性验证。同时针对慢性炎症性疾病的新一代口服GSDMD抑制剂预计在2027年进入临床阶段。GSDMD抑制剂项目的持续推进将为细胞焦亡相关疾病的治疗带来颠覆性进展，同时也将成为中国原创药物 “从基础研究到临床转化”、产学研融合全链条突破的标志性成就。
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