三组关键词，这场论坛洞见新药创新路在何方？

新药创新前沿趋势怎么样？前沿技术在产业实践中几何？首创新药如何“突围”？……

3月18日下午，2021中关村论坛系列活动大幕开启，首场活动——中关村科学城生命科技创新论坛在中关村国家自主创新示范区展示中心会议中心举办。

此次论坛聚焦“新药创新走进首创时代”，来自国内外近20位生命科技领域的科学家、企业家、投资人等通过线上线下相结合的方式纵论新药创新之道、交流分享新药研发心得，吸引了企业、政府等各行业近300人现场聆听，线上累计观看人次超过410万。

前沿趋势新药研发迎来黄金时代

如今中国新药创新已经从过去的仿制、仿创走到了以原始创新为特色的“首创”阶段接下来该如何紧紧抓住全球新药创新的新趋势加快研发节奏呢？

▲论坛现场

▲北京桦冠生物技术有限公司创始人、CEO陈剑

▲北京理工大学博士生导师、研究员黄渊余

▲嘉宾合影

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在生命科技与信息、材料、工程等学科交叉融合的今天，AI在新药研发方面的应用备受关注。究竟AI技术在新药研发领域的应用趋势何在，是否会取代传统的研发环节，更是引人深思。

对此，北京生命科学研究所、清华大学生物医学交叉研究院高级研究员黄牛直言：“AI设计新药，有泡沫，也有啤酒花。”

▲北京生命科学研究所/清华大学生物医学交叉研究院高级研究员黄牛

“近年来，AI驱动新药研发取得了长足进展，是否有数据才是AI赋能新药研发的关键点。AI凭借其非常强大的数据归纳能力，帮助我们寻找靶点。只要有足够的数据，AI能就是促进新药研发的一把利器。”黄牛说。

国际巨头默沙东，在生物医药领域成绩突出。自2012年开始就有新药陆续进入中国，截至去年底，已有34款新药进入中国。默沙东全球高级副总裁兼默沙东中国研发总裁李正卿说：“把全球最新的创新产品第一时间带给中国就是最大的创新。”

▲默沙东全球高级副总裁兼默沙东中国研发总裁李正卿

过去几年，创新药领域的投资异常火热，而关于这股热潮能否会一直持续下去？在药渡经纬信息科技(北京)有限公司董事长、创始人李靖看来，药物研发是一个商业科学，投资是生物医药商业闭环中的一个重要环节。从产业链成熟度来看，中国新药也具备了高效孵化的能力。从靶点选择策略来看，中国已经逐步由追热变为比肩国外的态势，未来十年将进入赶超的态势。在下一代的新药创新中，应把握差异化、多样化的研究方向。

▲药渡经纬信息科技(北京)有限公司董事长、创始人李靖

众所周知，创新药具有研发风险高、周期长、投入成本高等特点，研发一个仿制药需要3-5年，而研发一个新药需要10-15年的时间，可见新药的研发需要很大的投入，没有足够的资本就很难保证研发项目完成，损失也会非常惨重。

如今，拥有政策加持和市场广大需求的双核驱动下，国内医药制造企业创新药发展劲头显著提升，创新行业生态正持续完善，新药研发正迎来黄金时代。

然而，正如李正卿所说：“药物是为人类而生产，不是为追求利润而制造。同时，仅仅发明了一种新药，并非已经大功告成，还要探索有效途径，让最佳科研成果能够造福于人类。”

前沿技术从“0到1”是最大的原始创新

新药发现是药物研发的早期环节随着中国新药创新走向“首创”时代这一环节的意义更加凸显

此次论坛中，有针对创新趋势的洞察和分析，更有众多优秀新药创新企业的代表，分享了将前沿技术应用到产业中的实践经验。

在生物技术与计算科学的结合方面，测序是重要的应用方向。目前，细胞测序已经进入到了单细胞测序阶段。

北京百奥智汇生物科技有限公司CEO王泱洲在论坛上分享了该公司“从疾病单细胞图谱到颠覆性治疗”的产业实践，以单细胞科研为基础攻克癌症治疗难关。

▲北京百奥智汇生物科技有限公司CEO王泱洲

王泱洲介绍，目前该公司研发的算法实现了单细胞数据快速、可靠处理，相比国际同类算法能够极大缩短分析时间，抢占科研领先优势。另外，该公司开发的多种分析算法能够解决单细胞生物领域诸多难以解决的问题，帮助罕见癌细胞、特殊基因治疗靶标赋能临床价值。

免疫疗法是当前的研发热点之一。来自意大利的初创公司Vaxxit选择了“rTAT靶向重组HIV Tat免疫疗法”的研发思路。该公司联合创始人、CEO Giovanni Cozzone在论坛上介绍，这种艾滋病免疫疗法，可以极大程度地降低血液中前病毒DNA的量，给治疗艾滋病带来了曙光，将大大降低治疗艾滋病的成本。

▲Vaxxit联合创始人、CEO Giovanni Cozzone

在癌症治疗中，免疫疗法同样有非常广泛的应用。北京艺妙神州医药科技有限公司创始人、CTO齐菲菲就在论坛上分享了该公司攻研“CAR-T技术”的新进展。

▲北京艺妙神州医药科技有限公司创始人、CTO齐菲菲

齐菲菲介绍，CAR-T技术中，T是指免疫T细胞，负责清除人体内的“坏细胞”，而CAR则是识别癌细胞并且激活T细胞的“武器”，这是一种单次治疗就可能彻底清除癌细胞的技术。经过多年发展，已有两款基于CAR-T技术的药品在国外获批上市，并成功治愈多例癌症病例。该公司掌握CAR-T制备的核心技术，致力于国产 CAR-T药物的研究，其中在研药物“IM19”，正在注册临床试验，已获得多项临床试验申请默示许可。

在位于中关村科学城的原创新药孵化平台百放英库，吸引了来自跨国药企、清华大学等科研院所的顶尖药物研发、科学家资源，帮助科学家们完成“从0到1”的创新成果转化。

首创新药如何走出“围城”

如何寻找首创新药？多位投资人、企业代表等围绕这一话题深度比较国内外新药发展路径探讨医药企业融资等热点问题

▲圆桌对话：寻找首创新药

在新药创新之路上，药企最为关注的四个要素是：监管、资本、基础研究、支付体系。

“在新药创新研发体系中，基础研究是非常重要的。没有基础的发现，其它都是无源之本。然而，目前我们最核心的资源是有很多病人，如何把这个资源发挥好，是我们最大的优势。”北京首科医谷国际科技发展有限公司总经理郜文说。

和郜文一样，中关村科学城创新发展有限公司总经理朱平同样认为基础研究尤为重要。

▲共话首创新药如何走出“围城”

基础研究是科技创新的源头。在生命科技领域，生命科学和生物技术的基础研究，不仅孕育着新药研发的突破口，也不断更新着药物研究的理念，创造医药产业的新形势、新业态。

在政策、科技发展、资本市场等多方推动下，我国新药研发迅速发展，创新生态系统发生巨变，新药上市数量呈上升趋势。

有了政府扶持的红利支撑，更多优秀的人才加入新药研发的赛道。在资本助力下，新药研发已经形成了一个良性发展的循环体系。然而，越来越多的生物医药企业更加关注支付体系制度的建设，因为制度建设决定着产业最终的命运。

当谈及未来新药研发的市场周期时，行业大咖不约而同地给出了期限：在未来10年，中国创新药有望占到国内市场50%的总量。

▲百放英库联合创始人、CEO单倍

“国内做创新药的四大条件已逐渐成熟，原创新药已经天时地利人和。”百放英库联合创始人、CEO单倍演讲时时说道。同样，在朱平看来，“监管越来越开明，制度越来越活跃，首创新药的黄金时间已经到来。”

这是一个最好的时代。监管制度持续向好、资本助力如潮涌入、科研人才四方集结、研发管线日趋完善……中国新药创新已进入“首创”时代。